编者按：2月28日，由科技部牵头，国家发改委、财政部等16部委组成的《国家生物技术发展战略纲要》编制领导小组第一次会议召开，这意味着我国将从国家战略层面统筹加强生物技术领域的顶层设计。生物技术是21世纪创新最为活跃、影响最为深远的技术集群之一，在革命性解决人类发展面临的健康、环境和能源等重大问题方面前景可观。兼具引领性、突破性和颠覆性等特征的生物技术，日益成为继信息技术之后新一轮科技革命和产业变革的核心，也是我国必须抢占的科技竞争战略制高点。本报今天起推出“中国生物技术产业观察”专题（三篇），从国内生物技术产业的突破性变化、中国版精准医学面临的挑战、生物医药产业的短板与突破等三方面，对这一新兴产业的机遇和挑战进行阐释。　　

　　数据显示，2017年，我国在工业生物技术领域技术专利申请、核心期刊论文发表均超越美国等发达国家，居世界首位，在该领域已经成为名副其实的技术大国。记者从科技部和中科院了解到，在生物技术领域，中国的干细胞、精准医疗、基因编辑等正在培养领跑世界的技术与产业。

　　技术与产业：正在进入发展转折点 

　　2018年伊始，中国科学院宣布，我国在国际上首次实现了非人灵长类动物（猴）的体细胞克隆。生物学国际顶尖学术期刊《细胞》（Cell）称，该成果标志着中国率先开启了以体细胞克隆猴作为实验动物模型的新时代，实现了我国在非人灵长类研究领域由国际“并跑”到“领跑”的转变。 

　　1月18日，国际顶尖学术期刊《自然》（Nature）官网刊文《Biotech　booms　in　China》表示，以基因科技为代表的新型生物技术获得空前的发展机遇。中国生物技术产业经过十年发展积累后，正在进入迅猛发展的历史机遇转折点。

　　有关方面预测，在国家产业政策推动下，预计到2022年，我国广义生物产业值有望达到10万亿元，生物工业产值1.5万亿元，我国的生物工业核心竞争力将得到显著提升，生物技术强国目标将得到进一步实现。

　　最近，科技部社会发展科技司、中国生物技术发展中心发布的《2017中国生命科学与生物技术发展报告》称，我国科学家在干细胞、结构生物学和表观遗传学等方面取得了丰硕成果。各类新药开发进程加快，原创性成果不断产生，国家食品药品监督管理总局共批准了风湿与免疫、感染和内分泌系统等领域的11个新药上市。目前，我国在北京、上海、广州、深圳等地建立了20多个生物技术园区，培育了一批生物技术企业，建立了国家、部门和地方政府的生物技术重点实验室近200个，安排了专项资金立项研究。

　　中国生物技术发展中心副主任沈建忠表示，“近年来，全球的生命科学与生物技术领域亮点纷呈快速发展。而无论是基础前沿还是转化应用，我国发展速度显著高于全球平均水平。”

　　一些国内外生物技术专家认为，中国生物技术和产业正处在一个令人激动的发展转折点上，大量的创新正推动着整个行业的蓬勃发展。纽约大学教授罗斯表示，比如，中国的大学制度培养出大批博士以及强有力的基础科研背景，私营企业以及公共部门提供充足的财政支持，全球范围内法规制度逐步建立与成熟，雄心勃勃并充满活力的中外企业纷纷进入。

　　据统计，过去十年中，中国政府对生物技术的支持力度正不断加强，这提升了中国对科学家与企业家的吸引力。五年来，200万归国人员中大约有25万人在从事生命科学领域的工作。

　　科技部在《“十三五”生物技术创新专项规划》中提出，到2020年，生物技术产业在GDP中的比重将超过4%，中国将打造10到20个产值过100亿元的生物医药专业园区及5到10个产值过100亿元的生物制造专业园区，生物技术产业竞争力进一步提高。中国有100多个生命科学园区遍布全国，由地方政府运营，通过减税和补贴来吸引公司入驻。据估计，国家、省、地方政府已投入1000多亿元用于生命科学领域。

　　21世纪被称为生命科学和生物技术的时代，世界各个大国都在生物技术领域加大资金和人力投入。生物技术能够治愈人类以前无法解决的多种重疾病、遗传病、罕见病，也能够使我们更进一步了解自身人体的奥秘和人类基因传承的奥秘。

　　沈建忠说，“生物技术的引领性，体现在对生物结构、功能、发生和发展规律的揭示。”他表示，以脑科学为核心的认知科学，将实现人类对自身认识的革命性变化；以基因编辑技术为代表的合成生物学，将创造一种新的“调控生命”的模式；以干细胞和组织工程为核心的再生医学，将疾病治疗模式提升到“制造与再生”的高度。

　　许多国家纷纷采取措施抢占生物产业制高点，把生物产业作为国家研究和开发的重点。如美国将基础研究经费49%用于生物技术和生命科学研究，欧盟将46%的经费用于生物技术及其相关领域。美国公布的《2016年-2045年新兴科技趋势报告》显示，在20个最值得关注的新兴科技发展趋势中，有6项与生物技术相关。通过与信息技术的融合，可穿戴即时监测设备、远程医疗、健康大数据等应用加速普及，改变传统疾病的诊疗模式。

　　另有权威数据显示，通过与农业技术的融合，生物育种促进了动植物品系的改进、抗逆性的增强以及产量提高，全球转基因作物种植面积已占全部耕地面积的12%，帮助农民获益累计超过1500亿美元。如今，微生物正在越来越多地被用于大宗化学品的生产，据经合组织（OECD）预测，至2030年，35%的化学品和其他工业品将源自生物制造。在工业生产方面，生物制造产品比传统石化产品平均节能30%-50%，减少环境影响20%-60%。

　　北京化工大学教授谭天伟说，生物制造将是未来各国竞争的制高点。预计到2030年，大约将有35%的化学品和其他工业产品来自以生物制造为代表的工业生物技术，其在生物经济中的贡献率将达到39%。目前全球工业生物技术研发投入较低，在工业生物、农业生物和医药生物总量中仅占2%，远低于医药生物的87%。

　　干细胞：个别研究方向“领跑”世界 

　　我国生物技术“十三五”规划中重点提出：发展新一代基因测序技术，重视单分子技术在其中的应用和测序数据的分析解读；发展单细胞分离、基因组扩增、转录组扩增和单细胞基因组分析技术；发展生物大分子的单分子检测、荧光原位杂交技术和降噪技术；发展蛋白质测序技术、新型质谱和微流控芯片等技术；发展基因和蛋白质精准测量技术，推动生物检测技术向微量、痕量、单分子、高通量等方向发展。

　　数据显示，全球干细胞产业市场规模呈逐年增长趋势，2015年市场规模为635亿美元，预计2018年将达到1195亿美元左右。以美国为主的北美市场一直保持最大的干细胞市场份额。中国干细胞产业市场规模呈逐年增长趋势，2010年国内干细胞产业市场规模约为30亿元，到2016年市场规模已经达到454亿元，预计2020年国内干细胞产业市场规模将逼近1500亿元。

　　据了解，我国干细胞研究已跃居世界前列，个别方向处于“领跑”地位，在细胞重编程、多能性建立及其调控等研究领域取得了众多有国际影响力的重大成果，在特色动物资源平台、疾病动物模型等方面处于国际领先。我国在该领域论文发表数量及专利申请量已连续5年位居世界第二，且拥有了一批自主研发的技术，例如小分子化合物诱导体细胞重编程获得的多能诱导干细胞，人类胚胎早期发育的详尽图谱绘制等。

　　2016年-2017年间，仅国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项支持的项目团队，在国际顶级学术期刊《自然》《细胞》杂志及其系列子刊上，发表40余篇文章。

　　中国科学院广州生物医药与健康研究院院长裴端卿表示，“我国干细胞临床研究监管政策的陆续出台以及前期良好的理论和技术积累，将大大加速干细胞产品的开发进程，使行业进入快速规范发展阶段。”2017年，首批经过备案的胚胎干细胞临床研究正式启动，《自然》杂志对此进行正面报道；去年12月22日，国家食品药品监督管理总局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》。“这一系列变化标志着我国全面、有序开展干细胞临床治疗的时代已经开启。”裴端卿说。

　　国内有关专家告诉记者，我国“十二五”规划明确将“干细胞研究”列为六个重大科学研究之一，但由于产业标准及监管的缺失，干细胞产业的不规范发展使得卫计委与药监局于2011年共同叫停未经批准的干细胞临床研究和应用项目，并暂停受理任何申报项目。此后政策不断针对存在的问题进行完善，2013年三大征求意见稿出台，于2015年正式落地，填补了国内干细胞产业监管政策的空白，国内干细胞临床研究与应用迎来春天。

　　近年来，我国积极部署干细胞产业和区域发展，北京、上海、江苏、广东、山东为产业主要聚集区，其中江苏省有泰州国家生物产业基地干细胞产业化项目基地、无锡国际干细胞联合研究中心等；山东省有青岛干细胞产业化基地。此外，北京、天津、山东、上海、浙江、广东、四川等7个省（直辖市）设有拥有国家牌照的脐带血造血干细胞库。

　　中国版“精准医学”：剑指恶性肿瘤 

　　三年前，美国宣布启动美国百万人精准医学研究。我国对新兴的精准医学研究也高度重视，由科技部主持的精准医学重点专项获准“十三五”期间优先启动。近年来，国家卫计委会同科技部等部门，联合一批科学家拟定中国版的精准医疗计划。

　　精准医学是针对个体的基因组和表型特点进行疾病防治的多学科研究，目的是逐渐形成基于个体基因组信息和疾病分子机制进行准确预警和治疗的医疗模式，使得降低发病率、解决治疗低效和降低医疗成本成为可能。

　　由中科院北京基因组研究所牵头、多个院所参加的交叉学科团队，将在2020年完成4000名志愿者的DNA样本和多种表现型数据的采集，并对于其中2000人进行深入的精准医学研究。据悉，对2000名志愿者的精准医学研究将包括全基因组序列分析，建立基因组健康档案和针对一些重要慢性病的遗传信号开展疾病风险和药物反应的预警和干预研究。这一计划还包括进行糖尿病人群的表观基因组研究以及肿瘤的早诊与治疗的精准医学方案等研究项目。

　　该项目首席科学家、中科院精准基因组医学重点实验室主任曾长青表示，“肿瘤、代谢性和心脑血管性疾病等复杂疾病是医学面临的重大问题。近年来人类基因组研究的重大成果以及相关技术的不断突破为复杂疾病的治疗带来全新理念。”

　　记者从中科院合肥物质科学研究院了解到，该院强磁场科学中心将高通量基因测序与高通量药敏检测技术体系相结合，在恶性肿瘤的精准诊断与治疗上取得突破性进展。临床实验显示，该技术体系提供的精准治疗方案为克服传统治疗手段针对性低、毒副作用明显等不足，提高恶性肿瘤治疗疗效和患者生活质量提供了可能。

　　中科院强磁场科学中心研究员刘青松介绍，肿瘤精准医疗相当于“打靶”的过程，“靶标”即为癌细胞中特异的癌变基因或基因组，“子弹”即为治疗中使用的靶向药物和药量。精准诊断就是找出明确的“靶标”，精准治疗就是找准“子弹”。

　　强磁场科学中心相关团队建成了以精准诊断为特色的高通量基因测序平台体系，同时自主开发了以精准用药为特色的高通量药物敏感性检测技术体系，从而真正具备了本土化自主二代高通量基因检测，本土化自主大数据分析与处理，本土化肿瘤治疗药物的体外敏感性检测三位一体的精准用药方案咨询指导能力。

　　“在部分癌症治疗领域，我们已经初步具备了为‘哪个肿瘤病人，在病情的哪个阶段，吃什么药，吃多少’提供科学方案的能力。这为进一步提高临床用药效率，降低无效给药造成的资源浪费，延缓病情恶化，提高病人带癌生存的生活质量提供了可能性。”刘青松说。

　　基因编辑：探索与立规并重 

　　近年来，从修改植物基因，到改变蝴蝶翅膀的图案，再到修改人类细胞……以CRISPR为代表的基因编辑技术风靡生命科学领域。国内外专家一致认为，许多重大疾病由基因突变导致，通过基因编辑在基因水平上实现错误DNA序列的纠正，有望彻底治愈遗传疾病。在农业和工业方面，有望通过基因编辑技术更精确地实现农作物和家禽家畜的经济性状改良。此外，在面对大规模突发生物入侵威胁时，基因编辑也将成为潜在的抵抗方法。

　　美国宾夕法尼亚大学基因编辑技术研究团队的首席科学家卡尔·朱恩说，在基因编辑技术的医疗技术以及应用方面，中国可能超过美国，美国可能失去在生物医药领域的领先位置。

　　去年底，中国科学院动物研究所赵建国研究团队宣布，他们利用基因编辑方法培育出一批健康的瘦肉猪，比正常猪脂肪少24%。据悉，通过新一代基因编辑工具CRISPR，向猪细胞内插入一种叫解偶联蛋白1（UCP1）的基因，可减少脂肪沉积，增加瘦肉率。赵建国说，“这为猪的新品种培育提供了良好的素材，也为通过基因编辑技术快速改良猪的数量性状提供了概念验证。”

　　中科院干细胞研究首席科学家、动物研究所所长周琪表示，基因编辑通过改变个体或物种的基因组序列，修复疾病缺陷，以及改良微生物和动植物的经济性状，在生物医学、农业育种和工业微生物改造中具有重要应用前景。

　　国内有关专家指出，我国基因编辑研究工作正在向源头创新转移，现阶段应大力推动该领域的研究及应用，并及时制定严格有效的监管措施和伦理规范，保证基因编辑下游应用快速健康有序发展。专家认为，基因编辑无疑将成为下一代生物技术的核心。技术本身的迅速发展令人称快，但中国基因编辑研究系统科学布局以及相关伦理学、管理和法律法规方面相对薄弱，亟待加强布局。

　　“我国在基因编辑上存在大量监管空白。”周琪说。例如，基因编辑技术可以不涉及外源基因导入，直接改良家畜经济性状，那么，利用这类技术获得的“种畜”，其转化应用应该如何监管？而利用早期胚胎或配子细胞的基因编辑，是生命科学的基础、前沿问题，但不恰当研究会带来巨大伦理争议。

　　专家建议，应尽快部署基因编辑技术的监管和伦理学研究，对可能带来巨大伦理和社会问题的基因编辑工作应设定严格的边界，禁止临床试验和应用。此外，专家呼吁，也应对基因编辑技术的原始创新和专利保护给予高度重视，为我国在基因编辑的临床转化和市场化应用方面争取主动权和话语权。

　　来源：《经济参考报》