开发干细胞新技术，建立防治重大疾病的新策略。重点建立通过多能干细胞定向分化、成体细胞、转分化途径、细胞命运调控与微环境调控方面获得重要功能性细胞类型的核心技术；建立临床级干细胞及分化细胞和组织工程产品的质控规范并获认证；推动组织工程产品临床应用，开展基于干细胞的重症肝病及肺纤维化的临床治疗，初步建立干细胞治疗重大疾病的临床应用标准和规范。

　　深入解析害虫群聚、发育变态、行为遗传的基因流调控网络，寻找基于基因操纵的调控害虫行为的新技术与新方法，引领害虫行为精准控制的新理念。从作物－害虫(害鼠)及其天敌食物链相互关系出发，建立以害虫发生为中心的信息流精细调控的信号网络，明确食物链信息传递过程中的重要调控节点和关键环节，发展基于信息流操纵的害虫生态与行为调控的重大新技术与新方法。

　　以昆虫、两栖爬行动物、鸟类和兽类等为主要研究对象，综合形态与分子等多层次数据，探讨动物物种的起源与演化，解析动物的地理分布格局及其形成机制，阐明全球环境变化对动物分布及演化的影响及栖息地破碎化下的动物濒危和灭绝机制，从生态学和遗传学两方面揭示物种濒危和种群衰退的近因和远因及其保护对策；为我国生物多样性资源可持续利用、珍稀濒危动物保护以及国家经济建设和生态安全提供科学理论依据和技术支撑及政策咨询。

　　面向“人类生殖健康和惠普健康”的国家重大需求和国际科技前沿，开展人类生育力维持和生殖健康调控的基础性、前沿性和转化应用研究。重点研究生殖细胞发生调控及生殖细胞再生工程；结合人类出生队列大数据库的建设，探讨生命孕育关键环节的调控及其障碍导致重大生殖疾病的机制；探索重大生殖疾病对子代远期发育与健康的影响；提出生殖疾病精准诊治和干预的分子靶标，为保障人类生育力维持、促进人类生殖健康水平、提高人口出生素质提供新的理论和技术保障。

　　重点对生物膜及其分子在发育调控和人类重大疾病的发生、发展作用进行研究，做出一系列重要原创性研究成果，初步形成具有国际水准的面向人类重大疾病的膜生物学和重大疾病研究基地。在生物膜及其重要分子在物质交换与信号转导中的作用方面有重要发现，在动物发育基本规律及其关键分子调控方面取得突破。对人类重大疾病包括神经退行性疾病、肿瘤、免疫疾病、遗传病等发病机理提供新理论，为相关疾病精准诊治和干预提供新策略与新技术。

　　通过整合基因组学、分子生物学、生理学、行为学和生态学等学科，解析飞蝗、布氏田鼠等虫鼠爆发成灾的分子机制，阐明害虫害鼠对环境的多途径适应性，解析作物－蚜虫、飞虱及其传播的病原物种间的信息传递过程，分析媒介昆虫-病原-寄主之间的免疫互作，明确全球气候变化与人类活动下农业害虫害鼠发生特征与种群调节机理，研发昆虫天敌、昆虫病毒、信息素、新型农药等绿色防控技术，发展全球变化下农业害虫害鼠预警与生态调控的新手段与新方法。

　　面向国家野生动物资源保护与利用的战略需求，紧密围绕珍稀濒危动物保护中的重大科学问题，应用动物行为学、生态学、生理学、遗传学、基因组学和动物医学的理论与方法，发展两栖爬行动物、鸟类和兽类等野生动物保护及可持续利用的理论和方法，阐明物种濒危和灭绝的原因和机制，提出拯救和保护珍稀濒危动物的措施、方案和技术，为野生动物保护与管理和履行《濒危野生动植物种国际贸易公约》等提供理论基础和技术支撑。

　　整合分子系统学、动物地理学、基因组学和现代计算数学的理论和方法，揭示我国动物多样性格局及其演化的一般规律、与地质环境变化的关系及特殊环境下重要类群的演化模式。围绕生态文明建设、生物安全和资源可持续利用的重大需求，开展重要社会及经济性动物类群的资源调查与物种编目，构建物种资源信息平台，建立准确快速的物种鉴定方法和体系，实现对有害及入侵物种的准确鉴定，为环境与生态安全和动物资源可持续利用提供科学依据、技术支撑和战略咨询。

　　在高效基因组编辑技术平台(化学诱变和基因组编辑)、啮齿类实验动物中心、北方大动物基地和灵长类动物研究中心的基础上，建立人类疾病动物模型研发中心。通过基因打靶、转基因及化学诱变等基因编辑方法建立小鼠、大鼠、猴、猪等疾病动物模型5-10种，阐明几个重要致病基因的作用机制，为临床诊断和治疗相关的疾病以及生物医药产业的发展提供指导。