| 专利名称： | 用于基因组编辑和转录调控的药物诱导型CRISPR/Cas9系统 |
| 英文名称： | |
| 授权号： | ZL201710553178.2 |
| 专利类别： | 发明 |
| 专利证书号： | |
| 申请号： | CN201710553178.2 |
| 第一发明人： | 王宇 |
| 其它发明人： | 王宇; 赵晨; 卢佳; 赵迎泽; 张竞方 |
| 申请日期： | 2017-07-07 |
| 专利授权日期： | 2020-12-01 |
| 国外申请日期： | |
| 国外申请方式： | |
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| 实施情况: | |
| 专利摘要： | 本发明涉及分子生物学领域，具体公开了一种用于基因组编辑的药物诱导型CRISPR/Cas9系统，包括靶向特定基因位点的16？22nt的sgRNA和Cas9融合蛋白，所述Cas9融合蛋白由Cas9和与其C端串联的2？5个ERT2组成，所述Cas9和串联的ERT2之间插入1个或2？10个串联的NES。本发明经过一系列试验探究，开发并优化出了具有最高活性和最低背景活性的方案，将之应用于内源基因的编辑。此外，本发明还提供了在单一系统中同时进行基因组编辑和转录激活，以更丰富多样化的设计，最大程度的发挥药物诱导体系操控基因组的功能。这样一种具有多重活性的药物诱导体系的建立，将为精确的基因组工程研究和基因治疗领域的临床研究和应用提供更强大的工具。 |
| 其它备注: |